Što se dogodi ako se bolesnici ne pridržavaju terapije u koju su razvrstani?

Zbog svih razloga koji su dosad objašnjeni u ovom poglavlju, zasigurno ste shvatili da objektivnu provjeru terapija treba pomno planirati. Dokumenti u kojima se navode planovi istraživanja poznati su kao istraživački protokoli. Međutim, čak ni najbolji planovi ne moraju funkcionirati baš onako kako su zamišljeni – ponekad je liječenje koje bolesnik primi različito od terapije u skupini u koju su razvrstani. Primjerice, bolesnici ne moraju uzeti terapiju onako kako je zamišljeno; ili jedna od terapija nije primijenjena zbog manjka zaliha ili nedostupnosti osoblja. Kada se otkriju takva odstupanja od protokola, nužno je razmotriti njihove posljedice i pomno ih analizirati.

Tijekom 1970-ih i 1980-ih postignut je izvanredan napredak u liječenju djece s akutnom limfoblastičnom leukemijom, najčešćim oblikom leukemije u toj dobnoj skupini. Međutim, istraživače je zbunjivalo to što su se američka djeca nakon liječenja osjećala mnogo bolje nego britanska djeca koja su bila liječena istim lijekovima na potpuno isti način. [7]

Tijekom posjeta dječjem centru za karcinome u Kaliforniji, pronicljivi je britanski statističar primijetio da se američka djeca s leukemijom liječe kemoterapijom mnogo „agresivnije“ od djece u Velikoj Britaniji. Liječenje je imalo ozbiljne nuspojave, uključujući mučninu, infekcije, anemiju, gubitak kose itd. Kada bi te nuspojave bile osobito neugodne, britanski liječnici i medicinske sestre, za razliku od američkih kolega, znali bi često smanjiti dozu ili posve obustaviti primjenu propisane terapije. Činilo se da je taj „nježniji pristup“ smanjio učinkovitost terapije te je vjerojatno prouzročio razlike u uspjehu američkog i britanskog liječenja.