Uvod
“Ni na koji način ne možemo znati kada su naša zapažanja o složenim zbivanjima u prirodi potpuna. Naše je znanje konačno i ima granice, rekao je Karl Popper, ali naše neznanje je beskonačno. U medicini nikada ne možemo biti potpuno sigurni kakve će posljedice imati naše intervencije, jedino možemo smanjiti razinu nesigurnosti. To priznanje nije toliko pesimistično koliko zvuči: tvrdnje koje se održe i nakon ponavljanih preispitivanja često ispadnu prilično pouzdane. Takve su ‘radne istine’ sastavni dijelovi razmjerno čvrstih struktura na kojima se temelji naš svakodnevni rad uz bolesnički krevet.”
William A. Silverman. Where’s the evidence? Oxford: Oxford University Press, 1998, str. 165
Suvremena medicina iznimno je uspješna.
Teško je zamisliti kakav je bio život bez antibiotika. Razvoj drugih učinkovitih lijekova doveo je do revolucije u liječenju srčanog udara i visokog krvnog tlaka te potpuno promijenio živote mnogih oboljelih od shizofrenije. Zbog cijepljenja djece danas su dječja paraliza i difterija davna prošlost u većini zemalja, a umjetni kukovi bezbrojnim su ljudima ublažili bol i omogućili lakše kretanje. Moderne medicinske metode prikazivanja unutrašnjosti tijela, poput ultrazvuka, kompjutorizirane tomografije (CT) i magnetske rezonancije (MR) olakšavaju postavljanje točne dijagnoze i određivanje pravog liječenja. Dijagnoza mnogih vrsta karcinoma nekoć je značila smrtnu presudu, a danas je uobičajeno da bolesnici žive sa svojim karcinomima umjesto da od njih umiru. Isto se tako kopnica (infekcija HIV-om/AIDS), zahvaljujući napretku medicine, od brzog ubojice pretvorila u kroničnu (dugotrajnu) bolest.
Naravno, mnoga poboljšanja u medicini posljedica su napretka u društvu i javnom zdravstvu, kao što su čista voda iz vodovoda, kanalizacija i bolji uvjeti stanovanja. Međutim, čak ni skeptici ne mogu zanemariti impresivna postignuća moderne medicinske skrbi. Napredak u zdravstvu postignut tijekom posljednjih pedesetak godina znatno je doprinio produljenju očekivanog trajanja života i poboljšanju kvalitete života, osobito za ljude s kroničnim bolestima. [1, 2]
No zbog trijumfa moderne medicine, lako možemo previdjeti mnoge njezine tekuće probleme. Čak se i danas previše odluka u medicini donosi temeljem slabih dokaza. Još uvijek imamo previše različitih načina liječenja koji štete pacijentima, neke koji imaju malo ili nimalo dokazanih koristi i neke koji su djelotvorni, ali se nedovoljno primjenjuju. Kako je to moguće kada nam svake godine istraživanja o učincima terapija donose mnoštvo rezultata? Nažalost, dokazi su često nepouzdani i mnoga istraživanja koja se provode ne odgovaraju na pitanja koja zanimaju pacijente.
Dijelom je problem u tome što su učinci liječenja malokad potpuno očiti ili dramatični. Umjesto toga, obično nije posve jasno koliko dobro djeluju nove terapije i čine li doista više koristi nego štete. Stoga su nužni pomno osmišljeni objektivni testovi – testovi kojima je cilj smanjiti pristranost i uračunati mogućnost igre slučaja (pogledajte Objektivna provjera učinaka liječenja) – kako bismo mogli pouzdano prepoznati stvarne učinke neke vrste liječenja.
Nije moguće precizno predvidjeti što će se točno dogoditi kada se osoba razboli ili dobije terapiju. Ta se nemogućnost predviđanja ponekad zove Franklinov zakon, prema američkom državniku Benjaminu Franklinu iz 18. stoljeća, čija slavna izjava glasi: „U ovom svijetu ništa nije sigurno, osim smrti i poreza.“ [3]
Ipak, Franklinov zakon nije baš prirodan oblik ponašanja u društvu. U školama se ne ističe dovoljno da su dvojbe neizbježne, kao što se ne ističu ni ostali temeljni koncepti važni za procjenu učinkovitosti liječenja, primjerice, kako dobiti i protumačiti dokaze ili kako razumjeti informacije o vjerojatnostima i rizicima.
Jedan je komentator zgodno primijetio: “U školi su vas učili o kemikalijama u epruvetama, jednadžbama koje opisuju gibanje i možda nešto o fotosintezi. Ali vrlo je vjerojatno da vas nisu naučili ništa o smrti, riziku, statistici i znanosti koja će vas ubiti ili izliječiti.” [4]
Dok je medicinska praksa utemeljena na čvrstim znanstvenim dokazima spasila bezbrojne živote, teško ćete u bilo kojem znanstvenom muzeju naći makar jednu izložbu koja objašnjava ključna načela znanstvenih istraživanja.
A koncepti nesigurnosti i rizika doista su važni. Uzmite, primjerice, logičku nemogućnost „dokazivanja negativnog“ – odnosno pokazivanja da nešto ne postoji ili da neka terapija nema učinka. To nije samo filozofski argument nego ima i važne praktične posljedice, kao što nam pokazuje iskustvo s kombiniranom tabletom koja se zove Bendectin, čiji su aktivni sastojci doksilamin i piridoksin, odnosno vitamin B6. Bendectin (također se na tržištu prodavao pod nazivom Debendox i Diclectin) nekoć se masovno propisivao trudnicama za ublažavanje mučnine u ranoj trudnoći. Onda su se pojavile tvrdnje da Bendectin uzrokuje nastanak prirođenih mana kod djece, nakon čega je uslijedila lavina sudskih tužbi. Pod pritiskom svih tih sudskih procesa, proizvođači Bendectina povukli su lijek iz prodaje 1983. godine. U nekoliko preglednih članaka objavljenih nakon toga u kojima su analizirani postojeći dokazi, nije utvrđena povezanost Bendectina i prirođenih mana. Dakle, nije bilo moguće u potpunosti dokazati da lijek nije štetan, ali nije bilo dokaza ni da lijek jest štetan. Da ironija bude veća, kao posljedica povlačenja Bendectina s tržišta, jedini lijek koji je ostao dostupan trudnicama za liječenje jutarnje mučnine bio je lijek za koji je postojalo još manje informacija o tome može li uzrokovati prirođene mane. [5]
Najviše što istraživanja obično mogu učiniti jest samo načeti dvojbe. Terapije mogu biti štetne, ali mogu biti i korisne. Uistinu ispravno provedeno istraživanje može uputiti na vjerojatnost ili izglednost da će terapija za neki zdravstveni problem biti korisna ili štetna u usporedbi s nekom drugom terapijom ili bez ikakvog liječenja. Budući da uvijek postoje dvojbe, važno je ne podleći iskušenju i ne gledati na stvari isključivo crno ili bijelo. Razmišljanje u okvirima vjerojatnosti može nam pomoći. [6]
Ljudi trebaju znati kolika je vjerojatnost nekog određenog ishoda bolesti – primjerice, kolika je vjerojatnost moždanog udara u osoba s visokim krvnim tlakom – kao i čimbenike koji utječu na vjerojatnost nastanka moždanog udara i vjerojatnost da će liječenje promijeniti izglede njegova nastanka. Ako imaju dovoljno pouzdanih informacija, pacijenti i zdravstveni djelatnici mogu surađivati i zajedno procijeniti odnos između koristi i štete neke terapije. Tada mogu izabrati mogućnost koja je vjerojatno najprikladnija, uzimajući u obzir individualne okolnosti i želje pacijenta. [7]
Naš je cilj knjigom Gdje su dokazi? poboljšati komunikaciju i pojačati, a ne potkopati, povjerenje pacijenta u zdravstvene djelatnike. Međutim, to se može dogoditi jedino ako pacijenti mogu pomoći sebi i zdravstvenim djelatnicima u kritičkoj procjeni različitih mogućnosti liječenja.
U poglavlju Je li novo ujedno i bolje? ukratko ćemo opisati zašto su objektivni testovi postupaka liječenja nužni i kako su neke nove terapije imale štetne učinke koji nisu bili očekivani. U poglavlju Učinci kojima se nadamo, ali se ne ostvaruju opisujemo kako se željeni učinci drugih terapija ne moraju pojaviti i naglašavamo činjenicu da mnogi oblici liječenja koji se često koriste nisu prikladno provjereni. Više – ne nužno i bolje ilustrira zašto intenzivnije liječenje nije nužno i bolje liječenje. Ranije – ne nužno i bolje objašnjava zašto probir (engl. screening) zdravih ljudi i traženje ranih pokazatelja bolesti može biti i štetno i korisno. U poglavlju Kako riješiti dvojbe o učincima liječenja ističemo neke od mnogih dvojbi koje prožimaju sve vidove zdravstva i objašnjavamo kako ih treba rješavati.
Sljedeća tri poglavlja prikazuju „tehničke detalje“ na jednostavan način. Objektivna provjera učinaka liječenja opisuje temelje koji su nužni za objektivno testiranje postupaka liječenja, naglašavajući važnost usporedbe sličnog sa sličnim. Poglavlje Igra slučajnosti ne smije se zanemariti objašnjava zašto je nužno uzeti u obzir igru slučajnosti. Procjenjivanje svih važnih, pouzdanih dokaza prikazuje zašto je toliko važno procijeniti sve relevantne i pouzdane dokaze na sustavan način.
Reguliranje istraživanja – pomoć ili prepreka? ocrtava zašto sustav regulacije istraživanja o učincima terapija o kojima odlučuju etička povjerenstva i druga tijela može stvoriti prepreke koje stoje na putu provođenju dobrog istraživanja te objašnjava zašto regulacija istraživanja može zakazati pri osiguravanju interesa pacijenata. Istraživanje – dobro, loše i nepotrebno suprotstavlja ključne razlike između dobrog, lošeg i nepotrebnog istraživanja terapijskih učinaka; pokazuje kako se istraživanja često izobličuju zbog komercijalnih i akademskih prioriteta i kako se ne bave pitanjima koja bi vjerojatno mnogo značila za dobrobit pacijenata.
Poglavlje Provođenje pravih istraživanja tiče se svih nas objašnjava što pacijenti i javnost mogu učiniti kako bi osigurali bolju procjenu terapija. U poglavlju Što, dakle, zdravstvo čini boljim? promatramo načine na koje čvrsti dokazi iz istraživanja o terapijama stvarno mogu poboljšati zdravstvenu skrb pojedinog pacijenta, a u zadnjem poglavlju Plan za bolju budućnost – provođenje istraživanja koja su nam zaista potrebna izlažemo koncept bolje budućnosti koji završava akcijskim planom.
U svakom poglavlju spominju se ključni izvori informacija, a na kraju knjige nalazi se zasebni dio Dodatni izvori informacija. Za one koji žele detaljnije istražiti obrađene teme, dobro je polazište Knjižnica Jamesa Linda.
Mi, autori, posvećeni smo načelu jednakog pristupa učinkovitom zdravstvu koje odgovara potrebama ljudi. Ta društvena odgovornost zauzvrat ovisi o pouzdanim i dostupnim informacijama o učincima testova i liječenja, a takve informacije dobivaju se iz pouzdanih istraživanja. Budući da su sredstva za zdravstvo svugdje ograničena, terapije se moraju temeljiti na čvrstim dokazima i moraju se koristiti učinkovito i pravedno ako želimo da cijela populacija ima koristi od napredaka u medicini. Neodgovorno je trošiti dragocjena sredstva na postupke liječenja koji donose malu korist ili bez dobrog razloga odbaciti prilike za procjenu oblika liječenja o kojima se malo toga zna. Objektivna procjena terapija zato ima iznimnu važnost – jer omogućuje jednaku mogućnost izbora liječenja za sve nas.
Nadamo se da ćete vi, čitatelji, nakon što pročitate knjigu Gdje su dokazi? podijeliti dio naše strasti prema toj temi i nastaviti postavljati nezgodna pitanja o terapijama, pronaći praznine u medicinskom znanju i uključiti se u istraživanja kako biste pronašli odgovore na korist vama samima i svim drugim ljudima.